近日，Skyhawk Therapeutics公司宣布與默沙東（MSD）公司達成研發合作協議。Skyhawk公司將使用其SkySTAR技術平臺幫助默沙東公司開發靶向RNA剪接的創新性小分子，作為治療某些神經疾病和癌癥的潛在新方法。迄今為止，Skyhawk公司的合作伙伴包括渤健（Biogen）、武田（Takeda）、新基（Celgene）和默沙東等多家大型藥企，顯示出業界對該公司靶向RNA剪接的小分子藥物開發平臺的關注。
RNA剪接錯誤可能造成mRNA的表達水平缺失，由此導致包括神經母細胞瘤、肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS）、帕金森病（PD）、額顳葉癡呆癥（FTD）和脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）等一系列神經系統疾病。Skyhawk的SkySTAR技術平臺是發現靶向RNA創新小分子藥物的平臺，可用于發現小分子化合物，通過與RNA前體結合，在細胞核中糾正RNA的剪接錯誤，恢復mRNA的表達水平。
根據協議，Skyhawk公司將負責使用SkySTAR技術平臺發現針對神經退行性疾病和癌癥多個計劃目標的候選藥物。默沙東公司將獲得其獨家全球性研發和推廣權益，并且負責在研療法的臨床開發和推廣。Skyhawk將獲得前期付款、基于未來里程碑的后續付款以及產品銷售額的分成。
值得一提的是，Skyhawk公司同日還宣布擴大與渤健公司的合作協議。根據協議，渤健公司將獲得其原始合作研究階段之外的其他獨家全球性研發權益，候選藥物可用于治療多發性硬化癥（MS）、SMA及其他神經疾病。
“默沙東公司一直致力于挑戰性疾病的研究，并為患者開發新的治療方案”，Skyhawk公司的聯合創始人兼首席執行官Bill Haney博士說，“我們期待利用SkySTAR技術平臺為默沙東公司篩選和推進新型候選藥物的研發，解決患者的未竟需求。”
默沙東研究實驗室發現和轉化醫學部的高級副總裁Dean Y. Li博士同樣表示，RNA剪接修飾技術完成了以往被認為不可能實現的目標，他們也期待與Skyhawk公司一起探索這種新作用模式的潛力。
參考資料：
[1] Skyhawk Therapeutics Announces Collaboration Agreement with Merck to Discover and Develop Novel Small Molecules that Modulate RNA Splicing. Retrieved July 9, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/skyhawk-therapeutics-announces-collaboration-agreement-with-merck-to-discover-and-develop-novel-small-molecules-that-modulate-rna-splicing/
[2] Skyhawk Therapeutics Announces Expansion of Collaboration Agreement with Biogen. Retrieved July 9, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/skyhawk-therapeutics-announces-expansion-of-collaboration-agreement-with-biogen/
[3] Skyhawk. Retrieved July 9, 2019, from https://www.skyhawktx.com/platform
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