今日，賽諾菲（Sanofi）宣布，FDA已接受該公司為抗CD38單克隆抗體isatuximab遞交的生物制劑許可申請（BLA）。該療法用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM），有望在2020年4月獲得回復。
多發性骨髓瘤（MM）是由于骨髓中的漿細胞癌變而導致的血液癌癥。異常漿細胞在骨髓中聚集，在身體多處骨骼產生腫瘤。這些細胞不但不能行使正常功能，它們產生的抗體還會導致骨髓無法生成健康的血細胞。癌變的漿細胞會影響正常血細胞的生成，導致血細胞指數下降、骨骼損壞和腎臟損傷。盡管近年來MM的治療取得了諸多進展，但是多數MM患者仍然面臨著復發或者耐藥的問題，威脅著患者的生命。
Isatuximab是一款靶向漿細胞表面CD38受體的單克隆抗體，可以觸發多種不同的作用機制，促進細胞凋亡和調節免疫反應。這一申請是基于它在名為ICARIA-MM的3期臨床試驗中的表現。在這項開放標簽，隨機3期臨床試驗中，它與泊馬度胺（pomalidomide）和地塞米松（dexamethasone）（pom-dex）聯用治療RRMM患者。
試驗結果顯示，isatuxima組合療法顯著改善無進展生存期（PFS）（HR=0.596, 95％ CI：0.44-0.81，p=0.001）。中位PFS（11.53個月，95％ CI：8.936-13.897）是pom-dex組合（6.47個月，95％ CI：4.468-8.279）的接近兩倍。
值得注意的是，與pom-dex相比，isatuximab組合療法顯示出更高的總緩解率（60％比35％，p0.0001）和更高非常好的部分緩解率（VGPR）（31.8％比8.5％，p0.0001）。在另外的分析中，與pom-dex相比，isatuximab組合療法在多個亞組的治療益處一致，其中包括75歲以上的患者，腎功能不全的患者和來那度胺也難以治療的患者。
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“與單獨使用pom-dex相比，isatuximab與二者聯合使用可使患者的死亡風險率降低40％，” 丹娜-法伯癌癥研究所（Dana-Farber Cancer Institute）臨床研究主任Paul Richardson博士說：“這一結果值得關注，因為這項試驗包括了一個尤其難以治療的復發/難治性患者群體，在我看來，這些人群高度反映了現實世界中的患者狀況。”
我們預祝這款新藥能夠早日上市，為多發性骨髓瘤患者造福。
參考資料：
[1] Sanofi : FDA to review isatuximab as a potential treatment for relapsed/refractory multiple myeloma. Retrieved July 10th, 2019, fromhttps://www.globenewswire.com/news-release/2019/07/10/1880595/0/en/Sanofi-FDA-to-review-isatuximab-as-a-potential-treatment-for-relapsed-refractory-multiple-myeloma.html
[2] Phase 3 trial of isatuximab combination therapy showed 40% reduction in the risk of disease progression or death for patients with relapsed/refractory multiple myeloma. Retrieved June 2th, 2019, from http://www.news.sanofi.us/press-releases?item=137220
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