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最近開發(fā)的一種啟動基因活性的系統(tǒng)可以改善對廣泛神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療。

普林斯頓神經(jīng)科學(xué)研究所（Princeton Neuroscience Institute）的病毒神經(jīng)工程研究員埃斯特班·恩格爾（Esteban Engel）和他的團(tuán)隊(duì)開發(fā)出了新的基因啟動子，這種啟動子的作用類似于打開基因表達(dá)的開關(guān)，有望拓寬傳遞大基因的能力，并使其長期保持活性。

這項(xiàng)研究在線發(fā)表在《分子療法：方法與臨床發(fā)展》（Molecular Therapy: Methods Clinical Development）雜志上。

該團(tuán)隊(duì)正在開發(fā)這些基因開關(guān)，用于基因治療，即傳遞新的基因來替換或幫助有缺陷的基因。基因治療是一種很有前途的治療許多疾病的策略，包括涉及大腦的疾病，如帕金森病和阿爾茨海默病。

為了將基因帶入細(xì)胞，科學(xué)家利用了這樣一個事實(shí)，即病毒攜帶進(jìn)入細(xì)胞的機(jī)制。多年來，科學(xué)家們已經(jīng)改造了病毒，使其以安全、不致病的方式傳遞基因。其中一種常用的病毒是相對無害的腺相關(guān)病毒（adeno-associated virus ，AAV）。

普林斯頓大學(xué)

Engel和他的團(tuán)隊(duì)創(chuàng)造了新的基因啟動子，在基因進(jìn)入神經(jīng)元(大腦和神經(jīng)系統(tǒng)的細(xì)胞)后啟動基因。該團(tuán)隊(duì)通過采用在另一類病毒——皰疹病毒中發(fā)現(xiàn)的啟動子的屬性來設(shè)計(jì)它們的啟動子，皰疹病毒通過在神經(jīng)系統(tǒng)中建立慢性感染而在體內(nèi)存活多年。

該團(tuán)隊(duì)的工程啟動子占用的空間遠(yuǎn)遠(yuǎn)小于基因治療中使用的現(xiàn)有啟動子，允許更大的基因或多個基因的運(yùn)輸。新的啟動子也很持久，不像大多數(shù)常見的啟動子那么容易被抑制或失活，所以治療基因在很長一段時間內(nèi)是活躍的。這些新的啟動子與AAV以及其他病毒和非病毒基因傳遞系統(tǒng)協(xié)同工作。

Engel說:“這些新的啟動子將使我們能夠傳遞更大的基因或多個小基因，而且只要需要，這些基因就可以一直保持活性。

新希望：輔助改善記憶，有望延緩AD進(jìn)展

參考文獻(xiàn)

Source：Princeton University

Novel technology aims to improve treatment of neurological diseases

Reference：

Carola J. Maturana, Jessica L. Verpeut, Thomas J. Pisano, Zahra M. Dhanerawala, Andrew Esteves, Lynn W. Enquist, Esteban A. Engel. Small Alphaherpesvirus Latency-Associated Promoters Drive Efficient and Long-Term Transgene Expression in The Central Nervous System. Molecular Therapy - Methods Clinical Development, 2020; DOI: 10.1016/j.omtm.2020.04.004

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